再生医学浪潮翻涌，多能干细胞疗法凭借其巨大的应用潜力与不断涌现的突破性成果，正跃升为全球医疗领域最炙手可热的赛道。

近来，这一前沿领域传来振奋人心的进展——不仅为难治性疾病的治疗开辟了全新路径，更给整个再生医学的发展注入了强劲动能，让攻克疑难病症的希望愈发清晰。

中国科学院新突破：iPS细胞技术成功逆转自闭症脑炎症与菌群失调

2026年4月，中国科学院广州生物医药与健康研究院李志远研究员团队联合广东省科学院研究团队，在国际权威期刊《Translational Psychiatry》（Nature旗下转化精神病学顶刊）在线发表重要研究成果：首次证实非基因编辑的人化学诱导多能干细胞来源神经干细胞（hCiPSC-NSCs），可通过静脉联合脑室内双路径给药，同时实现中枢神经系统抗炎修复与肠道菌群结构重建。

这一发现突破了传统“单靶点”治疗策略的局限，为自闭症谱系障碍（ASD）等复杂神经发育疾病的细胞治疗提供了全新范式。

长久以来，自闭症治疗之所以难以实现根本性突破，核心在于它的病理机制是一个相互交织的复杂困局。

过往大量研究证实，“肠 - 脑轴紊乱” 是自闭症发生发展的核心机制之一。自闭症患者的大脑中，普遍存在慢性神经炎症、小胶质细胞异常激活、神经突触发育受损的问题，负责传递信号的神经网络被严重干扰；与此同时，绝大多数患者还伴随严重的肠道菌群失调。

而肠道与大脑通过 “肠 - 脑轴” 深度关联，大脑的炎症会加剧肠道紊乱，肠道的菌群失衡又会反过来加重大脑的病理损伤，二者形成一个解不开的恶性循环。

传统的干预手段，要么只针对大脑的单一靶点，要么仅能调节肠道菌群，始终无法同时破解 “脑损伤 + 肠紊乱” 的双重困局，也就难以从根源上逆转疾病的进展。

图形摘要

不同于传统需要基因修饰、病毒载体介入的干细胞技术，本次研究采用的人化学诱导多能干细胞衍生神经干细胞（hCiPSC-NSCs），全程仅通过小分子化合物的化学重编程获得，不做任何基因编辑，也不依赖病毒载体。

这一技术路线带来了颠覆性的优势：

它从源头规避了基因编辑和病毒载体带来的潜在安全风险，更符合临床应用的安全要求；同时，该技术路线更容易实现标准化、规模化制备，为后续的临床转化扫清了关键障碍，是真正有望走进临床的 “安全型” 干细胞疗法。

hCiPSCs的多能性与神经元分化潜能特征分析

研究团队以产前丙戊酸（VPA）诱导的经典自闭症大鼠模型为研究对象，采用静脉全身输注联合脑室内局部加强的双路径给药策略，将hCiPSC-NSCs精准递送至病变部位，用扎实的实验数据，验证了这套疗法的强大效果。

01 核心行为表型显著逆转，多项指标接近健康水平

行为学实验结果显示，经过干细胞治疗后，自闭症模型大鼠的核心症状得到了全方位改善：社交互动能力大幅提升，与陌生同类的接触时间显著增加；埋珠、过度理毛等重复刻板行为大幅减少；水迷宫实验中，空间学习与记忆能力显著改善，多项指标已接近健康大鼠水平。

这一结果直接证明，hCiPSC-NSCs可有效逆转自闭症样核心行为表型，为未来临床改善患者的社交、认知与行为症状，提供了坚实的实验支撑。

自闭症模型大鼠在旷场实验及重复性刻板行为中的行为分析

水迷宫行为学分析

02 深度修复大脑损伤，从源头阻断神经炎症

在中枢神经系统层面，这套疗法展现了多维度的神经修复能力：它能强效抑制大脑海马与皮层的小胶质细胞过度活化，下调IL-1β、IL-6、TNF-α等关键促炎因子水平，同时提升抗炎因子IL-10的表达，从源头阻断神经炎症级联反应；还能通过恢复谷胱甘肽（GSH）、超氧化物歧化酶（SOD）等抗氧化物质水平，降低丙二醛（MDA）、一氧化氮（NO）等氧化应激产物，全面保护神经细胞免受损伤；

更关键的是，它能显著增加突触囊泡密度，修复受损的突触超微结构，重建神经信号传递通路，从结构到功能，全方位修复受损的大脑神经网络。

前额叶皮层（PFC）与海马CA1区神经元的超微结构病理学及修复机制

03 远程调控肠道菌群，实现 “脑 - 肠同调” 协同治疗

本次研究最亮眼的发现之一，就是团队首次证实，hCiPSC-NSCs可实现对肠道微生态的远程调控，真正做到 “脑抗炎、肠调菌” 的协同治疗，彻底打破传统疗法的局限。

研究发现，自闭症模型大鼠有着典型的菌群失调特征：厚壁菌门 / 拟杆菌门比值升高、有益菌丰度下降、致病菌富集、菌群多样性严重受损。而经过干细胞治疗后，这些问题均得到了显著改善：

肠道菌群结构重新恢复平衡，拟杆菌门、别样普雷沃氏菌等有益菌群丰度明显回升，脱硫弧菌目等条件致病菌的生长受到抑制，菌群多样性也得到了有效恢复。

自闭症谱系障碍（ASD）模型及人诱导多能干细胞（hCiPSCs）处理大鼠肠道微生物群变化的层级分析

总结

这项研究是全球首次在动物模型上证实，非基因编辑人源化学重编程神经干细胞，可同步修复自闭症的神经病理与肠道生态双重紊乱，突破了单一靶向大脑或肠道的传统治疗局限，为构建靶向肠 - 脑轴的神经发育疾病细胞治疗新策略，奠定了关键基础。