5月13日，日本厚生劳动省咨询机构中央社会保险医疗协议会正式批准两款iPS细胞药物纳入国家医保，5月20日起生效。

其中，住友制药/Racthera联合开发的Amchepry是全球首款iPS细胞来源帕金森病治疗药物，单人药价为5530.6737万日元（约合人民币238万元）。

Amchepry的核心机制是将诱导多能干细胞（iPS细胞）分化为多巴胺神经前体细胞，通过手术移植至患者脑内，从而修复受损的多巴胺能神经系统，恢复神经功能。这一技术路径直击帕金森病的病理根源——中脑黑质多巴胺能神经元的进行性退化，为传统药物难以有效控制病情的患者提供了全新的治疗选择。

日本厚生劳动省于2026年3月以附带条件、限期批准的方式核准Amchepry的生产销售，批准有效期为7年。在此期间，需持续收集临床数据，验证其长期安全性与有效性。若后续审查确认疗效，将转为无条件正式批准。

关键时间节点：

2026年3月6日：厚生劳动省批准条件性、限期生产销售（临时许可）

2026年5月13日：中央社会保险医疗协议会批准纳入医保，5月20日起生效

2026年秋季：计划开始销售

2026年内：启动临床治疗

将在7家机构对30例18-65岁患者进行临床试验，之后为5例65岁以上患者移植，后续逐步扩大机构与患者范围。

此前发表于国际顶级期刊《Nature》的Ⅰ/Ⅱ期临床研究数据显示了令人鼓舞的结果：

在24个月的随访期内，移植细胞能够在患者脑内长期存活并持续分泌多巴胺。在4例可评估患者中，“关期”MDS-UPDRS-Ⅲ评分平均改善9.5分（提升20.4%），运动症状得到显著改善。这一数据为iPS细胞疗法在神经退行性疾病中的应用提供了重要的临床证据。

由于Amchepry属于全球首创产品，缺乏同类参照药物，因此采用原价计算方式定价。

根据日本高额疗养费制度（大病医保机制），患者自付比例原则上为30%，但设有严格的月度及年度自付上限：

以年收入约370万-770万日元（约合人民币17万-35万元）的患者为例，年度个人实际负担上限约为53万日元（约合人民币2.4万元）。这一制度设计大幅降低了患者的经济门槛，使创新疗法真正惠及普通患者。