2026年3月，细胞与基因治疗（CGT）领域临床试验申报呈现活跃态势。

据不完全统计，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）单月受理新药临床试验申请达8项，另有18项申请获得临床试验默示许可，单月受理与获批总量合计26项。

整体来看，2026年3月CGT领域延续了年初以来的活跃势头，多家企业推动核心产品进入临床申报阶段，显示出该领域创新活力持续释放、产业化进程不断加快的双重提速趋势。

PART.01 受理端（8项）

一 间充质干细胞

1、我武生物

3月12日，浙江我武干细胞科技有限公司的 “人脐带间充质干细胞Ⅱ型注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600323，拟用于治疗脓毒症和（或）脓毒性休克。

2、安明康源/安康源

3月26日，安明康源制药（吉林）有限公司/安康源生物科技（吉林）有限公司的“人脐带间充质干细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600351。

二 免疫细胞

1、石药集团

3月6日，石药集团中奇制药技术（石家庄）有限公司的“SYS6063注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600308。

2、中赛伯曼生物

3月13日，青岛中赛伯曼生物科技有限公司的“HS-IT101注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600328。

3、英百瑞

3月24日，英百瑞（杭州）生物医药有限公司的“IBR854细胞注射液”的两项新药申请获得受理，受理号分别为CXSL2600345、CXSL2600346。

4、沙砾生物

3月28日，北京沙砾生物医药股份有限公司的“GT201注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600355。

四 基因治疗

1、健达九州

3月3日，健达九州（北京）生物科技有限公司的“GA002注射液”新药申请获得受理，受理号为CXSL2600299。

PART.02 默许端（18项）

一 间充质干细胞

1、普瑞康生物

3月16日，江苏普瑞康生物医药科技有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2501098，用于治疗类风湿关节炎。

2、辽宁医学诊疗科技研发中心

3月20日，辽宁医学诊疗科技研发中心有限公司的 “LYW2402-NS-HK人源基质细胞注射液（三维工艺制备）”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2501129，用于在常规治疗基础上治疗帕金森病。

该药物是首款静脉途径治疗PD的干细胞药物、首款以“人源基质细胞注射液”这一符合国际最新通行标准命名的细胞药物以及首款以三维全自动工艺制备的PD细胞药物。

3、赛尔生物

3月25日，广东赛尔生物科技有限公司的 “脂肪间充质干细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2501140，用于治疗2型糖尿病。

人脂肪间充质干细胞因具备多向分化潜能、强大的免疫调节能力及取材便捷、增殖能力强等优势，可通过多种途径发挥降糖及胰岛保护作用：一方面能分化为胰岛样细胞，促进胰岛素分泌，同时通过抑制胰岛β细胞凋亡、促进胰岛血管新生、改善胰岛微环境，实现受损胰岛功能的修复。

4、赛隽生物

3月26日，广州赛隽生物科技有限公司的 “CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2501142，用于治疗绝经后骨质疏松症。

二 免疫细胞

1、赛尔欣生物

3月1日，上海赛尔欣生物医疗科技有限公司的“人自体多克隆调节性T细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2501020，用于治疗脊髓延髓肌萎缩症（SBMA，又称肯尼迪病）。

SBMA是一种Ｘ连锁隐性遗传的神经肌肉变性疾病，临床表现：运动神经元症状，包括下运动神经元损伤所致的进行性肌无力、肌萎缩；延髓受累症状，包括吞咽困难、言语障碍；非运动症状，包括感觉神经受累、自主神经功能障碍和代谢异常等。

2、君赛生物

3月3日，上海君赛生物股份有限公司的“自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2500374，用于治疗自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液联合帕博利珠单抗治疗晚期实体瘤。

该药物最大亮点在于其天然属性，无需对免疫细胞进行基因编辑，直接利用患者自身肿瘤中天然存在的TIL细胞。

3、普瑞金生物

3月3日，深圳普瑞金生物药业股份有限公司的“靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2501059，用于治疗难治性狼疮肾炎。

3月25日，该产品又获得两项默示许可，针对难治性原发免疫性血小板减少症（受理号CXSL2501170）和难治性IgG4相关性疾病（受理号CXSL2501171）。

这是一款靶向BCMA靶点的CAR-T细胞药物，嵌合高亲和力与高特异性的重链可变结构域。该产品相关研究数据、生产工艺及质控体系均按国际化标准开发，拥有较高生产效率与更显著成本优势，且工艺和质控体系具备良好可重复性与稳定性。

4、奈康生物

3月18日，上海奈康生物科技有限公司的“NT-001注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2501106，用于治疗晚期乳腺癌。

奈康生物成立于2015年7月，专注于创新型细胞治疗药物研发，致力于为实体瘤及肝硬化等重大疾病提供新型的细胞治疗药物。

5、英百瑞

3月29日，英百瑞（杭州）生物医药有限公司的“IBR854细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2501162，用于IBR854细胞注射液联合培美曲塞和顺铂用于局部晚期或者转移性非鳞状非小细胞肺癌患者的一线治疗。

该产品采用非病毒载体、非基因编辑、“ADC思路”的抗体细胞偶联技术，将靶向肿瘤抗原5T4的特异性抗体，与同源异体NK细胞进行共价偶联。既实现了对实体肿瘤细胞的“精准狙击”，又完全规避了基因修饰带来的突变风险。

6、艾赛免疫

3月31日，杭州艾赛免疫生物医疗有限公司的“ICG318 CAR-T细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2501168，用于治疗成人难治性免疫性血小板减少症：原发免疫性血小板减少症及继发性血小板减少症。

ICG318是一款靶向CD19/BCMA的双靶点CAR-T细胞疗法。该双靶点设计旨在增强治疗精准性，通过同时阻断B细胞异常增殖与自身抗体分泌，显著调节免疫系统过度激活。

7、恩瑞恺诺

3月31日，深圳恩瑞恺诺生物技术有限公司的 “KN5501细胞注射液”的三项药物临床试验申请获得默示许可，受理号分别为CXSL2501181、CXSL2501182、CXSL2501183，分别用于治疗难治性狼疮肾炎、经充分治疗后仍无缓解或快速进展的系统性硬化症和既往标准治疗后疗效不佳的原发性干燥综合征。

KN5501是CD19靶向CAR-NK细胞治疗药物，通过精准识别并深度清除患者体内CD19阳性B细胞，阻断异常免疫反应，同时诱导患者自身免疫系统重建，从根源上实现疾病的深度缓解甚至完全缓解，帮助患者彻底摆脱长期依赖激素、免疫抑制剂的治疗困境，大幅降低药物副作用，显著提升长期生存质量。

四 基因治疗

1、基因启明

3月1日，北京基因启明生物科技有限公司的“GKL-006注射液”临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2501002，用于治疗中重度银屑病。

GKL-006注射液通过iNKT细胞调控免疫网络，有望从根源上调节银屑病患者的异常免疫反应，为中重度银屑病患者提供更有效、更持久的治疗方案。

2、德康明基

3月12日，德康明基医疗科技（上海）有限公司的“VG801”临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600074，用于治疗ABCA4双等位基因突变相关的视网膜营养不良。

VG801采用双腺相关病毒（AAV）载体REVeRT（通过mRNA反式剪接重组）技术，解决了编码人类ABCA4的DNA序列（约6.7 kb）过大而无法装入单一AAV载体的难题。REVeRT由两个AAV载体构成，每个载体分别携带ABCA4编码序列的一半，产生两种独立的mRNA前体，这些mRNA前体通过反式剪接形成完整的mRNA，随后翻译成功能性蛋白。VG801还利用了一种新型vgAAV衣壳，旨在实现广泛的视网膜转导。

3、金唯科生物

3月17日，成都金唯科生物科技有限公司的“JWK001注射液”临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2501116，用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）。

该产品的核心作用机制的是通过将携带全新自主设计的抗VEGF蛋白表达框的AAV载体，在视网膜细胞中持续高效表达抗VEGF蛋白，从根源上抑制眼部异常血管增生和水肿形成，有望实现一次给药、长期获益的治疗效果。

PART.03 总结

随着生物医学研究的不断深入，细胞与基因治疗领域（CGT）取得了显著进展。越来越多的新药成功进入临床阶段，这标志着CGT技术在医疗应用上的巨大潜力。  

随着科研人员对CGT领域内细胞特性、基因编辑机制的深入解析，以及行业法规体系、质量标准的持续完善，CGT领域将在未来医疗场景中实现更广泛的应用。这一趋势不仅有助于攻克传统治疗手段难以解决的医学难题（如遗传性疾病、癌症耐药性等），还能为患者提供更精准的个性化治疗方案，改善他们的生活质量，延长生存期。