首例数据公布:中山医院帕金森病 iPSC 疗法展现积极疗效
发布日期:2026-04-27

对于我国超 500 万的帕金森病患者而言,现有药物与脑深部电刺激术(DBS)仍停留在「缓解症状」层面,无法逆转多巴胺能神经元的持续丢失。患者往往在药效波动中经历「开期」与「关期」的反复交替,生活质量严重受损。 

在这一背景下,一种从「根源修复」角度出发的创新疗法——人诱导多能干细胞(iPSC)衍生多巴胺能神经前体细胞疗法「NCR201」,正在复旦大学附属中山医院开展临床研究。首例受试者移植后 3 个月随访数据近日披露,多项核心指标均观察到明确改善。 

运动功能显著改善,疾病分级回调

▪ MDS-UPDRS III(运动症状评分)关期评分较基线下降 30%,MDS-UPDRS III 开期评分较基线下降 17% 

▪ Hoehn-Yahr 分期(帕金森病的疾病主要分级,按运动症状严重程度从 0 级~5 级)从术前水平下降 1 级 

每日「Good ON」时间延长,生活质量显著改善

▪ 患者每日「Good ON」时间增加 43% 

▪ 帕金森病生活质量问卷(PDQ-39)总分改善超 50%,抑郁、焦虑专项评分也均明显改善 

复旦大学附属中山医院神经内科主任丁晶教授表示: 

首例患者在移植后 3 个月随访的数据提示,其运动能力和生活质量均较治疗前有显著改善,表明 iPSC 治疗具备明确的「细胞替代」机制,早期临床显示出可观察的运动改善与生活质量提升,同时安全性总体可控,支持继续推进后续临床验证。

干细胞治疗帕金森病的核心价值在于,把 iPSC 定向分化为多巴胺能神经前体细胞,再通过脑内靶向移植来补充帕金森病中缺失的多巴胺能神经元,从而尝试触及疾病机制本身,而不只是对症控制。 

目前已披露的数据中,首例患者未见手术相关或围术期严重并发症,也未出现严重不良事件,整体安全性表现良好。当然,首例结果仍属于早期单例/小样本数据,后续仍需依赖更多病例、对照数据和更长随访来确认疗效稳定性与可重复性。 

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