据不完全统计，2025 年共有超过 30 项 1 类基因疗法 IND 申请获 CDE 批准（如有错漏，欢迎补充），涵盖 AAV 基因疗法、碱基编辑、溶瘤病毒、溶瘤细菌、及 DNA 质粒等多元技术路线，适应症从罕见病向眼科、神经退行性疾病、肿瘤等大适应症加速渗透，折射出行业从「技术验证」迈向「临床价值验证」的关键转折。

▲ 2025 年获批临床基因疗法盘点（如有错漏，欢迎补充）

AAV 基因疗法：眼科主导，罕见病与慢病并重

AAV 基因疗法凭借已商业化的验证基础、低免疫原性及长期稳定表达等优势，成为 2025 年 IND 主力军，获批项目占比超半数。

信念医药表现最为活跃，共有 4 款基因疗法获批临床，适应症覆盖帕金森病、杜氏肌营养不良、骨关节炎及 HPV 相关宫颈病变，横跨神经、肌肉、骨科及感染领域，充分展现其病毒载体平台的跨适应症拓展潜力。

眼科是 AAV 疗法竞争最激烈的赛道，新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）以超 4 款 IND 获批成为布局最密集的适应症。面对靶点同质化，部分企业选择差异化突围：

金唯科生物发力 CMC 工艺创新，其 JWK002 注射液采用自主研发的「两质粒包装系统」，显著提升 AAV 载体包装效率并降低生产成本，为后续商业化奠定基础。

健达九州则开发广谱性基因治疗候选药物，GA001 注射液利用 AAV 载体将鸡源感光蛋白基因递送至视网膜神经节细胞，适用于各种原因导致的晚期视网膜色素变性。

此外，神经系统疾病和代谢及心血管领域等也有获批临床项目，涉及神济昌华、天泽云泰、诺洁贝生物、芳拓生物等企业，展现 AAV 基因疗法「一次治疗，终生治愈」的潜力，及企业在适应症上的差异化布局。

碱基编辑疗法：达成首个突破

尧唐生物/信立泰药业联合申报的碱基编辑候选药物 YOLT-101 注射液获 CDE 临床默示许可，拟定适应症为杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH），成为中国首个在中美两地均获批临床试验申请的体内碱基编辑疗法。

这一路径与礼来 13 亿美元收购 Verve Therapeutics 的逻辑不谋而合——碱基编辑有望通过从根源精准修正致病基因，变革市场巨大的慢病治疗的长期管理模式。

溶瘤疗法：载体多样性，引入免疫调节功能

溶瘤疗法 2025 年获批 IND 近 10 款，适应症覆盖卵巢癌、膀胱癌、软组织肉瘤等实体瘤。载体类型呈现多元化，涵盖单纯疱疹病毒（HSV）、重组水疱性口炎病毒（VSV）、溶瘤痘苗病毒及溶瘤细菌（戈氏梭菌）等。

在溶瘤基础上引入免疫调节功能，成为该赛道升级的主流方向。

MVR-T3011 是一种基于单纯疱疹病毒 1 型（HSV-1）的溶瘤免疫治疗候选产品，采用「三合一」设计，融合了具有复制能力的溶瘤病毒骨架、抗 PD-(L)1 抗体和白细胞介素-12（IL-12），可同步实现肿瘤细胞裂解与免疫激活。

滨会生物重组人 PD-L1/CD3 双抗溶瘤 Ⅱ 型单纯疱疹病毒注射液代表了溶瘤病毒「武装化」的升级路径——在溶瘤病毒上引入双特异性抗体，使其在裂解肿瘤细胞的同时，定向招募并激活 T 细胞，增强抗肿瘤免疫应答。

结语

2025 年 30 余项 IND 获批，为中国基因治疗行业注入强劲动能。随着更多管线进入临床中后期，疗效数据将成为检验技术成色的最终标尺，行业的真正分化或许才刚刚开始。