近日，中南大学湘雅医院开展的iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞疗法“NCR201”治疗帕金森病的临床研究取得积极进展。首例受试者完成给药后3个月随访，初步临床数据显示，该疗法不仅具有良好的安全性特征，更在运动功能、非运动症状、生活质量乃至疾病分级等多个维度上展现出“逆转性”改善趋势。

01移植后多项核心指标持续向好

此次湘雅医院完成的首例患者给药后3个月随访数据显示：术后1个月，患者即观察到运动症状明显改善，同时夜间可独立完成翻身。

NCR201治疗1个月帕金森病患者的术前与术后对比视频术后3个月，患者症状改善进一步深化：

• 运动功能显著改善：MDS-UPDRS III（运动症状评分）关期评分较基线下降26分；Hoehn-Yahr分期（帕金森病的疾病主要分级，按运动症状严重程度从0级~5级）从术前水平下降1级，肢体运动迟缓、肌强直、慌张步态等症状具体维度同步改善，印证疾病分级的实质性回调。
• 非运动症状与生活质量同步获益：MDS-UPDRS I（非运动症状体验评分）显著改善，抑郁、焦虑专项评分、帕金森病生活质量问卷（PDQ-39）总分均呈现明显下降。

中南大学湘雅医院神经内科神经遗传与变性疾病专科主任郭纪锋教授表示：NCR201的疗效令人振奋，患者运动及非运动症状均有改善，身心均有获益，为帕金森病患者提供了更安全、有效的治疗选择，从传统的帕金森病症状管理转向真正的疾病修复治疗。中南大学湘雅医院神经外科功能神经外科亚专科王延金副主任医师补充道：iPSC也被称为万能细胞，使用重编程技术让体细胞拥有多向分化潜能。手术当天，我们使用机器人穿刺技术，将微量的定向分化细胞精确注入到脑内目标位点。头皮进针点切口只有几毫米，病人麻醉清醒后就可以自由活动了，整个手术过程非常微创。当前帕金森病的临床治疗仍以左旋多巴等药物的对症改善为主，无法阻断疾病进展。随着病程延长，患者不仅会出现疗效减退，还可能面临各种并发症等副作用。而NCR201疗法的创新性在于，通过移植由iPSC定向分化的多巴胺能神经前体细胞，直接补充患者脑内丢失的多巴胺能神经元，从病理机制上改善运动功能。本例患者在术后3个月即呈现出多维度的疗效改善，且疾病分级回调，初步验证了这一技术路线的临床可行性。该临床研究的积极进展不仅体现在客观数据上，更体现在患者的主观感受中，本例受试者近日向研究团队致信，传递了来自患者视角的积极反馈。

02 全国多中心同步推进

目前，NCR201正在全国多家顶尖神经疾病中心同步推进临床试验，除中南大学湘雅医院外，还包括首都医科大学宣武医院、中国科学技术大学附属第一医院、复旦大学附属中山医院等。除本例患者外，NCR201已在多例中晚期帕金森病患者中展现出良好的安全性、耐受性以及初步疗效趋势。移植后，多名患者“关期”改善、多巴胺功能PET-CT信号显著增强，以及口服多巴胺药物剂量下降。随着更长随访周期的持续观察与更多入组病例的进一步验证，iPSC疗法有望为帕金森病治疗范式带来本质性重塑。