在医学科技日新月异的当下，多能干细胞疗法凭借其磅礴的潜力与层出不穷的突破性成果，已然成为全球医疗领域聚焦的核心。

近来，这一前沿领域接连传来振奋人心的进展 —— 它们不仅为诸多难治性疾病的治疗开辟了全新路径，更给整个再生医学的发展注入了强劲动能，让攻克疑难病症的希望愈发清晰。

01 将人血液细胞诱导为多能干细胞

7月30日，北京大学基础医学院邓宏魁课题组与北京大学药学院关景洋课题组合作，在国际学术期刊Cell Stem Cell上发表了最新研究成果。该研究首次实现了利用化学方法将人血液细胞诱导为多能干细胞，克服了化学诱导多能干细胞制备中起始细胞来源的关键瓶颈，将进一步推动化学诱导多能干细胞技术的可及性。

该研究中，团队成功克服了化学重编程技术的关键挑战，建立了将人脐带血和成人外周血细胞重编程为hCiPS细胞的方法。这一新型化学重编程体系，可以在20天内诱导单孔数百个hCiPS克隆的产生，最快仅需12天诱导。同时，该技术方案还可以稳定地从冷冻保存的血细胞诱导获得hCiPS细胞，为利用大型外周血库和脐带血库规模化制备hCiPS细胞系奠定了基础。

团队还成功建立了基于少量指尖采血获得的细胞重编程为hCiPS细胞的体系，为大规模构建hCiPS细胞库提供了一种简单高效的策略。血液重编程方法显著地拓展了化学重编程技术的应用范围，首次实现了从人体最易获取且最丰富的组织样本中高效制备hCiPS细胞。

化学重编程诱导不同来源人血液细胞为多能干细胞

血液化学重编程体系代表了新一代的人多能干细胞制备技术，有潜力超越传统的转基因策略。该研究显示，对于同一供体来源的外周血单核细胞，化学重编程方法的效率比传统四因子重编程方法的效率高出20倍以上。此外，化学小分子方法简单易操作，无需递送任何外源基因，便于开发即用型试剂盒，易于广泛应用。这种有效便捷的血细胞化学重编程方法有潜力成为被广泛使用的平台。

02 iPSC衍生细胞疗法

2025年7月8日，拜耳全资子公司BlueRock Therapeutics宣布，在其I/IIa期CLARICO试验（NCT06789445）中，首位患者已接受OpCT-001给药。

OpCT-001是全球首个进入临床的iPSC衍生细胞疗法，针对视网膜色素变性、视锥-视杆营养不良等原发性感光细胞疾病，通过玻璃体腔注射将功能细胞替代退化感光细胞，旨在恢复患者视力。CLARICO为首次人体、多中心、两部分研究，计划招募约54名成人；I期采用3+3剂量递增评估安全性，II期将进一步评估视功能、功能性视力及解剖植入指标。该疗法已于2025年2月获FDA快速通道认定。

此次首例患者给药标志着利用iPSCs技术治疗视感受器退化性疾病迈出了重要一步，为目前缺乏有效治疗方案的遗传性视网膜疾病患者带来新的希望。

上述两项突破性进展为多能干细胞疗法的临床应用与普及按下了“加速键”，不仅彰显了多能干细胞技术在再生医学领域的磅礴潜力，更标志着人类在攻克疑难病症、实现精准治疗的道路上又迈出了关键一步，未来有望为更多患者带来康复的曙光。