为规范生物医学新技术确证性临床研究活动，指导临床研究发起机构、临床研究机构及研究者科学规范开展高质量临床研究，获取可用于生物医学新技术临床转化应用评价的关键性临床证据，中国生物技术发展中心组织临床研究、生物统计、罕见病诊疗、监管科学及医学伦理等方面专家共同研究起草了《生物医学新技术确证性临床研究技术指导原则》（征求意见稿）。

目的：规范确证性临床研究设计与实施，产出高质量证据，保障受试者权益，支撑技术从“研究”走向“临床转化应用”（即医院常规开展）。

适用范围：

重点针对个性化程度高、用于罕见病治疗的生物医学新技术（如定制化CAR-T、基因编辑疗法）；

不替代药品/医疗器械注册要求（走药械路径的仍需按《药品注册管理办法》等执行）；

强调“不机械分期”——不设统一研发阶段要求，企业需根据技术风险、疾病特征自行论证“何时能进确证性阶段”。

生物医学新技术确证性临床研究技术指导原则（征求意见稿）

一、概述

二、基本原则

三、一般考虑

四、研究参与者保护

五、确证性临床研究设计要点

六、数据质量与研究全过程文件可追溯性

七、风险管理

八、用于临床转化应用评价的证据形成

九、附则

十、名词解释