2026年，iPSC疗法迎来历史性突破。

2026年3月，日本厚生劳动省（MHLW）附条件批准了全球首批两款iPSC衍生细胞治疗产品——Amchepry（帕金森病）和ReHeart（心力衰竭）。从2006年山中伸弥团队发现iPSC，到2026年首款产品获批上市，整整20年的科学长跑，终于迎来了“从实验室到药房”的历史性跨越。

这不仅是再生医学的里程碑，更标志着人类治疗模式正从“药物控制症状”向“细胞替代修复”的根本性转变。

帕金森病：iPSC临床最激烈的“赛道”

帕金森病（PD）是iPSC临床进展最快、竞争最激烈的适应症之一，全球多条管线处于临床阶段，形成了中日美欧多国竞逐、技术路线多元发展的格局。

帕金森病iPSC疗法已形成三大技术路线：

① 异体通用型（现货型）： 以Amchepry、NCR201、XS-411为代表，利用HLA配型iPSC库或基因编辑降低免疫排斥，患者无需等待个体化制备，可快速获得治疗。这是目前临床推进最快、商业化前景最明确的路线。

② 自体个体化： 以ANPD001、UX-DA001为代表，采用患者自体细胞重编程，理论上无免疫排斥，但制备周期长（数月至半年）、成本高。适合对免疫抑制敏感的患者群体。

③ 化学诱导iPSC： 以NouvNeu001为代表，睿健医药独创的化学小分子重编程技术，避免了传统病毒载体的基因组整合风险，是全球首个进入临床的化学诱导iPSC衍生疗法，已获美国FDA RMAT+快速通道双重认定。

中国企业在帕金森病iPSC赛道表现尤为亮眼：

睿健医药NouvNeu001：全球首个化学诱导iPSC疗法，中美双报，I期数据优异（运动评分下降26分），II期快速推进

中盛溯源NCR201：中国进展最快的通用型iPSC帕金森疗法，首例患者3个月随访数据积极（UPDRS III下降26分），II期全国多中心入组中

士泽生物XS-411：通用型异体iPSC-A9细胞，首例中重度患者术后显著改善

跃赛生物UX-DA001：中国首个注册临床级自体iPSC帕金森疗法，中美双获批

关节炎：iPSC再生医学的下一个爆发点

类风湿关节炎、骨关节炎等是iPSC再生医学正在快速拓展的新领域。传统治疗依赖免疫抑制剂和生物制剂，虽能控制症状但无法逆转关节损伤，且长期使用副作用显著。iPSC来源细胞疗法通过局部免疫调节和组织修复，为难治性患者提供了全新的治疗范式。

类风湿关节炎（RA）是一种以关节滑膜炎和软骨破坏为特征的慢性自身免疫病。晚期患者面临关节畸形和功能丧失，现有治疗对结构性损伤束手无策。

华卫恒源的hiSC细胞注射液是全球首个进入临床的iPSC来源Sertoli细胞治疗产品，采用清华大学原创的人源免疫豁免细胞体外诱导技术，从iPSC直接分化为具有免疫豁免功能的 Sertoli细胞。

通过关节局部注射，将hiSC细胞移植到炎症部位，借助Sertoli细胞天然的免疫豁免调控功能，重建患病关节的异常免疫微环境。该疗法仅作用于局部炎症部位，不干扰全身正常免疫系统，从根本上避免了传统免疫抑制剂的全身性副作用。

骨关节炎（OA）是全球最常见的关节退行性疾病，被称为“不死的癌症”。传统治疗以止痛、关节置换为主，无法逆转软骨损伤。

与传统自体脂肪或骨髓来源的MSCs相比，iPSC-MSCs具有不可替代的技术优势：

软骨再生能力：iPSC-MSCs可定向分化为成熟软骨细胞，分泌软骨特异性基质，直接修复受损的关节软骨组织，实现结构性修复

旁分泌效应：通过分泌TGF-β、IGF-1等多种生长因子和IL-10等抗炎因子，促进内源性软骨修复，改善关节微环境

免疫调节作用：抑制IL-1β、TNF-α等促炎因子释放，调节巨噬细胞表型转化，减轻关节局部炎症反应，阻断疾病进展的恶性循环

产业化优势：可通过细胞库实现标准化、规模化生产，解决了传统成体MSCs供体不足和质量不稳定的问题，具备大规模商业化应用的潜力

CYP-004是全球首个推进至3期临床的iPSC来源细胞治疗骨关节炎产品。2023年11月完成321例入组，2025年底完成末次访视随访，2026年Q2公布结果，是全球最领先的iMSC-OA管线。

NCR100是中国首个获批进入临床试验的iPSC来源MSC细胞治疗产品。2期临床试验已完成全部受试者入组。在1期临床中，已观察到明确的软骨增长迹象，显示出iPSC-MSCs在促进软骨修复方面的显著潜力。

元戊医学YVC-I-001的创新性在于，利用iPSC通过独特的神经嵴细胞分化路径，诱导出更适用于软骨再生的间充质干细胞（i-MSCs）。其核心专利有效规避了传统细胞疗法可能出现的异常骨化、软骨肥大化等风险，旨在实现关节软骨的“结构性修复”，为根治骨关节炎提供了全新的技术路径。

糖尿病：iPSC再生医学的“功能性治愈”之路

糖尿病，尤其是1型和难治性2型糖尿病，传统治疗依赖终身胰岛素注射或口服降糖药，无法根治且并发症严重。iPSC来源胰岛细胞替代疗法通过体外再造功能性胰岛组织并移植入患者体内，有望实现血糖的自主调控，为糖尿病患者带来“功能性治愈”的新希望。

中国在化学诱导iPSC胰岛细胞领域取得了全球领先的突破性进展。

天津市第一中心医院沈中阳/王树森团队完成了世界首例化学重编程iPSC胰岛移植，首例受试者在移植后75天完全脱离胰岛素，随访365天糖化血红蛋白持续稳定在6.0%以下，且未出现肿瘤征象。该成果同时入选《Nature》2024 年度十佳论文和《Cell》最佳论文，并被《中国糖尿病防治指南》2025版引用，标志着中国在化学重编程 iPSC 技术领域已处于全球领跑地位。

瑞普晨创也在积极推进化学诱导iPSC胰岛细胞的临床转化。RGB-5088是全球首个进入临床阶段的自体再生胰岛产品，采用患者自体细胞制备，从根源上规避免疫排斥反应，无需长期使用免疫抑制剂，安全性更高。

智新浩正异体人再生胰岛注射液（E-islet01）是国内首款获批临床试验的异体通用型再生胰岛产品，已同时获得中国CDE和美国FDA的IND批准。2026年3月，该团队联合上海长征医院完成了全球首例自体与异体干细胞来源再生胰岛的微创移植，实现了1型糖尿病患者的胰岛功能重建与血糖自主调控，相关成果发表在国际顶级期刊《柳叶刀・糖尿病与内分泌学》上。

此外，星赛瑞真等多家中国企业也在积极布局iPSC胰岛细胞赛道，覆盖1型糖尿病、2型糖尿病等多个适应症，形成了完整的产业生态。

总结

2026年，iPSC疗法正式从科学概念走向临床现实。Amchepry和 ReHeart的获批，既是对山中伸弥团队20年科学探索的致敬，也向全球宣告：细胞替代治疗不再是遥不可及的未来，而是正在发生的医学革命。

从帕金森病患者重获行动能力，到骨关节炎患者迎来软骨再生希望，iPSC技术正在多个难治性疾病领域展现出革命性潜力。

当然，这只是一个开始。长期疗效、安全性、成本控制与监管协调等问题，仍需业界持续探索。但可以确定的是：再生医学的“细胞药物” 时代，已经正式到来。