近期，全球再生医学领域多项关键事件集中发生，中国市场取得多项标志性进展。从国内首个获批上市的干细胞药品纳入地方商业补充医疗保险，到全球首款iPSC衍生疗法Amchepry在日本获附条件批准，并于近日纳入医保，再到我国第二款干细胞药品附条件上市申请获国家药监局受理，共同表明干细胞治疗正从临床研究阶段向规模化临床应用过渡，为多种难治性疾病患者提供了新的治疗选择。

国产首个干细胞药纳入北京普惠健康保：

定价显著低于国际同类产品，最高赔付比例65%

2026年5月，2026年度“北京普惠健康保”正式发布，我国首个获附条件批准上市的干细胞药品 —— 艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）被纳入该保险的特定药品目录。参保患者在指定医疗机构使用该药品，符合报销条件的费用最高可按65%比例赔付，一定程度上减轻了患者的经济负担。

图片来自“医学科学院生物技术研究院”

艾米迈托赛注射液于2025年1月2日获国家药品监督管理局附条件批准上市，是我国首个获批的干细胞治疗产品。该产品为人脐带间充质干细胞注射剂，获批适应症为用于治疗14岁及以上、激素治疗无效的消化道受累为主的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

急性移植物抗宿主病（aGVHD）是异基因造血干细胞移植术后的严重并发症之一，由供者来源的免疫细胞攻击受者组织器官引起，消化道受累患者可出现严重腹泻、便血、肠黏膜损伤等临床表现。目前针对激素耐药的重度aGVHD患者，有效治疗手段有限，患者预后较差。艾米迈托赛通过免疫调节机制抑制供者T细胞的过度活化，同时促进受损组织修复，为该类患者提供了新的治疗方案。

全球首款iPSC衍生疗法获批并纳入日本医保：

定价约238万元人民币

2026年3月，日本厚生劳动省宣布全球首款诱导多能干细胞（iPSC）衍生疗法Amchepry获附条件批准上市。同年5月，该疗法被纳入日本国家医疗保险目录，单人全额治疗费用为5530.6737万日元（折合人民币约238万元），预计将于2026年秋季开始临床应用。

Amchepry由住友制药开发，用于治疗帕金森病。帕金森病的主要病理特征为中脑黑质多巴胺能神经元进行性退变丢失，导致患者出现运动功能障碍。Amchepry的作用机制是将人iPSC诱导分化为多巴胺能神经前体细胞，通过脑内注射移植到患者纹状体区域，替代受损的多巴胺能神经元发挥作用。该疗法主要适用于对左旋多巴等常规药物治疗反应不佳的帕金森病患者。

同在今年3月获附条件批准的另一款iPSC衍生疗法ReHeart，由Cuorips公司开发，用于治疗缺血性心肌病导致的重度心力衰竭。ReHeart的定价及医保纳入事宜预计将于2026年夏季公布。

我国第二款干细胞药提交附条件上市申请：

拟用于治疗系统性硬化症

2026年5月21日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，江苏睿源生物技术有限公司申报的“RY_SW01 细胞注射液”附条件上市申请已获受理（受理号：CXSS2600086）。若顺利获批，该产品将成为我国第二款上市的干细胞治疗产品。

根据公开的临床试验信息，RY_SW01本次申报的适应症为系统性硬化症（SSc）。系统性硬化症是一种罕见的自身免疫性疾病，以皮肤和内脏器官进行性纤维化为主要特征，可累及肺、心脏、肾脏等多个器官，目前尚无根治方法。

RY_SW01为人脐带间充质干细胞制剂，具有免疫调节、抗炎和抗纤维化等生物学活性。已完成的临床试验结果显示，该产品在改善系统性硬化症患者临床症状方面展现出一定疗效，且总体安全性良好。

此前，RY_SW01已获得国家药监局批准开展活动性狼疮肾炎、系统性硬化症和2型糖尿病肾病三项适应症的注册临床试验，未来有望进一步拓展其临床应用领域。

总结

从首个国产干细胞药获批上市，到第二款产品提交上市申请，中国在间充质干细胞治疗领域已形成一定的产业优势。日本iPSC疗法的成功获批，也为全球再生医学的监管和商业化发展提供了重要参考。

随着技术的不断成熟和监管体系的逐步完善，未来将有更多干细胞治疗产品获批上市，覆盖自身免疫性疾病、神经退行性疾病、心血管疾病等多个治疗领域，为更多难治性疾病患者带来治疗希望。