我们在前文中可看出,目前获得临床试验默示许可(或获准开展药物临床试验)的干细胞,是以从人体提取的间充质干细胞MSC为主,如脐带来源牙髓来源的等等。从技术上而言,从iPSC分化得到的MSC(iMSC)不仅可以匹配人体组织来源MSC的适应症,且更具有明显的后发技术优势;而其它类的细胞干细胞(不少尚是在研的),也很多存在同样情况。

现阶段的干细胞技术,对以前的疑难病症已经能起到一定效果或者较好效果,甚至有的“不治之症”也能被攻克。相对常见的间充质干细胞可治疗的有:膝骨关节炎、肝硬化、慢阻肺,自免类疾病等,以及通过修复人体组织而达到治疗效果的其它疾病(注:部分适应症尚在研究中)。内皮细胞iECs可以心血管疾病方面发挥治疗作用,保护神经和器官,如心血管疾病、缺血性疾病下肢缺血、创伤、高血压等;神经干细胞iNSCs能促进神经回路重建而修复神经,可以治疗神经系统退行性疾病(帕金森等)、脊髓损伤、脑卒中等疾病;尽管目前仍处于研究阶段,但已有报道显示其在上述几方面的成功案例,展示出来良好的应用前景与价值!

造血干祖细胞是具有分化成各类血细胞能力的特殊细胞,能用于治疗因造血功能异常、血液系统疾病或免疫缺陷等危及生命的疾病;基因编辑/修饰的细胞新药也正在开始发挥作用,国内已出现IND默示许可品种;显现出这在未来将是发展的重要方向。例如:对于遗传疾病,现在已能通过基因修饰细胞治疗来达到较好的效果。例如地中海贫血的治疗,科学家们基因编辑自体干细胞CD34+造血干细胞,注射后能达到疗效;iPSC-多巴胺神经前体细胞新药,治疗神经类疾病;对于早些年曾令人闻风丧胆的癌症,在科学家们的不懈努力下,如今人类也已拥有多种克制的办法和手段;除了手术治疗、放射治疗、化学治疗、靶向治疗、免疫治疗等,科学家还运用iPS干细胞技术研制新的药物,有的在科研以及治疗方面取得了显著抗癌效果,甚至出现过挽救晚期患者的奇迹。(下图与本段文字无关,仅用于示意)

在可预见的未来,细胞新药及基因编辑/修饰药物将会发挥更大潜力,在医学治疗领域攻克更多的顽疾。