对于全球超千万帕金森病患者而言，这是一个足以改写命运的消息，近日美国希望生物科学研究基金会（HBRF，总部位于美国加利福尼亚州尔湾）宣布，其研发的异基因脂肪来源间充质干细胞疗法（HB-adMSC）在二期临床试验中取得里程碑式成功，不仅显著改善患者运动功能，更展现出珍贵的疾病修饰潜力，为长期缺乏根治性疗法的帕金森病领域，劈开了一道通往治愈的曙光！

HBRF开展的二期临床试验（NCT04995081）

绝境逢生：9.32分疗效突破，远超临床意义阈值

帕金森病作为一种进展性神经退行性疾病，运动迟缓、肢体震颤、肌肉僵硬等症状严重剥夺患者生活自理能力，而目前临床常用药物仅能“治标”缓解症状，无法阻止疾病进展。此次HBRF开展的二期临床试验（NCT04995081），针对早中期帕金森病患者，首次证实了干细胞疗法的明确疗效。

试验结果显示，接受HB-adMSC疗法的患者，在经过六次输注治疗后，临床医生评估的运动功能评分（MDS-UPDRS Part III）较安慰剂组调整后显著降低9.32分！这一数值不仅达到试验预设终点，更远超患者公认的“具有临床意义”的最小阈值（3.25分），意味着患者的运动能力得到实质性、可感知的改善，也就是原本僵硬的肢体更灵活，震颤症状明显减轻，日常穿衣、进食、行走等活动终于不用再依赖他人协助。

同时，患者自评的“日常生活运动体验”评分也同步改善，进一步印证了疗法的实际获益价值。更值得关注的是，该疗法在治疗组中展现出良好的耐受性，为后续大规模应用奠定了安全基础。行业里程碑：直击“不可治愈”痛点，疾病修饰潜力成关键长期以来，“缺乏疾病修饰疗法（DMT）”是帕金森病治疗领域的最大痛点，全球范围内尚无一款能延缓、阻止甚至逆转疾病进展的药物获批上市。而HB-adMSC疗法此次展现的“疾病修饰潜力”，恰恰击中了行业核心需求，成为其区别于传统对症治疗的核心优势。

HBRF总裁唐娜·张（Donna Chang）在解读试验数据时强调：“持续、重复的干细胞治疗，可能是让帕金森病患者实现运动功能持续改善的最有前景的路径。”这一结论不仅为患者带来长期获益的希望，更让该疗法成为全球帕金森病研发管线中最具潜力的候选疗法之一。

据行业数据显示，目前全球七大主要市场（中、美、法、德、意、西、英）的药企均在全力攻坚帕金森病DMT领域，其中针对α-突触核蛋白聚集的疗法占比达26%。而HB-adMSC作为干细胞疗法的代表，凭借二期临床的明确疗效，有望在激烈的研发竞争中脱颖而出，填补全球帕金森病DMT领域的空白。

冲刺三期！FDA沟通在即，上市之路加速推进

基于二期临床的积极成果，HBRF已正式启动三期确证性临床试验的筹备工作。下一步，机构将与美国食品药品监督管理局（FDA）召开专题会议，明确试验设计的核心要点，平衡患者报告与临床医生评估的结局指标，全力推进疗法的商业化进程。业内专家分析，若三期临床试验顺利推进，HB-adMSC疗法有望在未来数年内实现上市，届时将彻底改变帕金森病的治疗格局。而根据GlobalData（临床试竞技场母公司）的预测，到2033年全球七大主要市场的帕金森病药物市场规模将达79亿美元，这款具有革命性意义的干细胞疗法，有望成为市场核心增长点。

千万家庭的期待：从“对症”到“根治”的跨越

对于全球千万帕金森病患者及家属而言，此次二期临床的成功绝非一组冰冷的数据，而是实实在在的生存希望。“以前看着家人手抖得拿不稳筷子，只能眼睁睁看着病情恶化，现在终于有疗法能阻止这一切了！”一位患者家属的感慨，道出了无数家庭的心声。从对症治疗到疾病修饰，从缓解症状到延缓进展，HB-adMSC疗法的突破，不仅是医学领域的里程碑，更是千万家庭的“救命稻草”。随着三期临床试验的推进，我们有望在不久的将来，见证帕金森病“不可治愈”魔咒被打破的历史性时刻！

除HB-adMSC外，全球帕金森病DMT领域还有多款候选疗法在推进中，包括Annovis Bio的α-突触核蛋白靶向疗法波西芬、拜耳旗下BlueRock Therapeutics的细胞疗法贝丹普塞尔等，多款疗法已进入晚期研发阶段，全球帕金森病治疗的“黄金时代”正在加速到来。