2025 年，是国内干细胞行业「大爆发」的一年。

据不完全统计，今年上半年我国干细胞新药 IND 申报数量已超 30 项，相较于 2024 年全年的 39 项，呈现出显著的增长态势。

▲ 2025 年上半年申报 IND 的干细胞项目

从细胞类型分布来看，间充质基质细胞（MSC）仍以近 60% 的比例占据 IND 申报的主体，以 iPSC 为代表的多能干细胞占约不到 1/3。

根据国家药监局药品审评中心此前最新报告，2024 年新增的 29 项干细胞 IND 中，MSC 类有 21 项，占 72.4%；多功能干细胞有 1 项，占 3.4%。

整体来看，传统非诱导来源的 MSC 虽仍占 IND 申报主力，但比重较往年有所下降；而多功能干细胞领域则展现出强劲的增长势头，IND 申报数量大幅增长，成为行业新的焦点。

这一趋势转变的核心动力源于诱导多能干细胞（iPSC）技术的日益成熟。

作为通过基因重编程获得的多能干细胞，iPSC 不仅具备与胚胎干细胞相似的分化潜能，更突破了伦理限制与免疫排斥难题。更重要的是，与传统干细胞不同，iPSC 具备无限扩增的能力，可为「现货型」细胞治疗产品提供标准化的「种子细胞」来源，也为突破细胞疗法长期面临的规模化与标准化瓶颈提供了全新可能。

在应用领域，iPSC 技术主要沿着免疫细胞治疗和再生医学两大方向快速推进。特别值得关注的是，再生医学领域，iPSC-MSC（iMSC）正成为研究热点，在抗炎与组织修复领域展现出极大的应用前景。

iMSC：突破传统 MSC 瓶颈的下一代疗法

MSC 凭借免疫调节、组织修复、旁分泌效应及免疫豁免等独特机制，在骨关节炎、移植物抗宿主病（GVHD）等多种疾病领域展现出广阔的治疗前景，成为再生医学领域的重要支柱之一。

目前用于研究和治疗的 MSC 主要来源于骨髓、脂肪和脐带等组织。然而，传统来源的 MSC 在迈向大规模临床应用和产业化时会面临一致性不足、规模化生产能力受限、疗效不稳定等诸多挑战。这些瓶颈直接导致了临床转化效率低下，产业热度高管线多，但成果稀缺。

随着 iPSC 技术的发展，iMSC 在突破上述瓶颈方面展现出潜在不可替代的优势。

实际上，iMSC 跟胎儿时期的 MSC 更类似，是最「年轻」的 MSC。它可以进行批量生产，同时保证批次间细胞数量和质量稳定。而成体来源的细胞数量有限，不同供者的 MSC 细胞质量和疗效可能不稳定，这可能也是很多产品上市以后市场表现不好的根本原因之一。

以美国首款 MSC 疗法 Ryoncil 为例，历经十余年努力被拒批多次后终于在 2024 年底获 FDA 批准上市。但诚如 FDA 的 CRL 中提出的 CMC 问题，Mesoblast 无法保证不同供者骨髓来源的 MSC 质量一致，而这些问题均可能影响到 MSC 的临床疗效。

而从 iPSC 细胞分化得到的 MSC 其实是一类细胞，这与不同分化路径生产出来的 MSC 特性是不一样的。后者实际的疗效和可有效针对的适应症也并不一定相同。

再者，iPSC 可建立无限增殖的主细胞库和工作细胞库，从根本上解决了细胞来源有限和批次间起始细胞不一致的问题。每一批次的 iMSC 都源于同一遗传背景的 iPSC 克隆，可以显著提升批次间一致性和稳定性。

基于 iPSC 分化的生产路线，上游原本复杂的原代细胞获取环节，也可替代为从标准化的细胞库出发进行可控的定向分化，大大简化了工艺流程。同时，由于起始细胞是标准化的细胞系，非常适用于构建封闭式、自动化、模块化的生产工艺平台。泰尔茂比司特的中空纤维生物反应器正是此类平台的理想选择之一，其灌流式结构设计具备高表面积体积比、持续供氧及代谢废物清除能力，能够创造稳定且优质的细胞生长微环境。其全球多个干细胞项目中的成功应用证明，该系统可在封闭环境中同步实现 MSC 扩增与外泌体采集，显著简化工艺流程并提升批次一致性，为规模化生产与 CMC 合规提供了可复制路径。

这种平台能够最大限度地减少人工干预，降低污染风险并提高生产效率和质量稳定性。标准化、自动化的生产最终也将带来规模化效应，大幅降低生产成本。一致的产品质量也能减少 QC 检测的成本，提升整体商业可行性，有望使更多患者受益。

未来之路：产业化落地与临床转化

尽管 iMSC 前景广阔，但作为新兴技术领域，其产业化与临床转化仍面临生产工艺及监管挑战。监管层面，iMSC 成药需规范 CMC 全流程；企业层面，生产涉及重编程、建库、质控等多个复杂环节，需持续探索优化。

未来，随着 iMSC 技术逐渐走向成熟，iMSC 产品将加速迈入临床转化及产业化阶段。