帕金森病（PD）作为全球第二大神经退行性疾病，其治疗长期依赖多巴胺替代疗法，但无法延缓疾病进展。近年来，随着基因编辑、细胞再生、新型制剂等技术的突破，全球科研团队在帕金森病治疗领域取得多项里程碑式进展。以下是2024至2025年最具代表性的六大成果，涵盖从临床前研究到上市新药的全链条创新。  

① 中国首款“现货型”iPSC细胞药中美同步获批临床试验

士泽生物开发的全球首个异体通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（XS-411）于2025年1月获中美药监局批准开展注册临床试验。该疗法通过HLA配型优化和免疫调节技术实现“即用型”供应，移植后细胞可在患者脑内长期存活并建立功能性突触连接。早期临床数据显示，患者“开关期”异常波动时间缩短60%，MDS-UPDRS评分降低40%，预计2028年提交新药上市申请。  

② 自体iPSC疗法6个月随访数据亮眼

美国Aspen Neuroscience的ANPD001疗法利用患者自体皮肤细胞重编程为iPSC，分化为多巴胺能神经前体细胞后移植。2025年公布的I/IIa期数据显示，患者运动功能评分改善45%，日常生活能力提升71%，且无需免疫抑制剂，安全性优异。  

基因治疗：AAV载体实现“一次给药，长期有效”

信念医药的基因治疗药物BBM-P002注射液于2025年5月获中国NMPA临床试验默示许可。该疗法通过工程化AAV载体将多巴胺合成基因递送至患者大脑壳核，实现持续表达。临床前研究表明，其神经系统递送效率显著高于同类产品，剂量更低，有望突破传统药物需长期服用的局限。  

长效缓释微球制剂：全球首个周制剂上市

绿叶制药的“金悠平®”（注射用罗替高汀微球）于2024年6月在中国获批上市。该药基于持续多巴胺能刺激（CDS）理念开发，每周给药一次，血药浓度波动较传统日服制剂减少80%。Ⅲ期临床显示，患者运动症状持续改善，且“关期”时间显著缩短。  n蛋白：免疫疗法初显疗效

美国Vaxxinity公司开发的UB-312抗体药物在早期临床试验中成功降低脑脊液内α-synuclein蛋白聚集体水平20%（安慰剂组仅3%）。该疗法选择性清除毒性蛋白团块，保留功能性单体，为针对病理机制的“对因治疗”提供新方向。  

天然产物研究：咖喱树叶提取物的抗氧化潜力

2025年5月，一项动物实验发现，咖喱树叶（Murraya koenigii）提取物通过激活Nrf-2/Sod-2通路，显著改善鱼藤酮诱导的PD小鼠模型运动功能，并提升纹状体多巴胺水平。200 mg/kg剂量下，黑质多巴胺神经元损伤减少58%，为天然抗氧化剂的临床应用奠定基础。  

基础研究：USP2-FOXC1轴的神经保护机制

郑州大学团队发现，去泛素化酶USP2通过稳定转录因子FOXC1，抑制神经元凋亡、炎症和氧化应激。在MPP+诱导的PD细胞模型中，USP2过表达使细胞存活率提升37%，ROS水平降低58%，为开发小分子激活剂提供新靶点。  

展望：从“对症”到“对因”，帕金森病治疗进入新纪元

当前，帕金森病治疗正从单一症状管理向多维度干预转变： 

- 细胞与基因治疗 → 瞄准神经再生与功能重建；  
- 长效制剂与免疫疗法 → 优化治疗依从性与病理机制干预；  
- 天然产物与靶点研究 → 拓展药物研发源头。 

结语

尽管部分疗法仍需大规模临床试验验证，但这些突破无疑为全球超1000万患者点燃了希望。未来十年，帕金森病有望从“不可逆”的绝症，转变为可延缓甚至部分逆转的慢性疾病。