随着全球人口老龄化加速，帕金森病已成为仅次于阿尔茨海默病的第二大神经退行性疾病，正在影响着全球超千万人的健康和生活质量。

据统计，全球患者总数已近千万，而我国帕金森病患者总数约达300万人。相关机构预测，到2050年，我国帕金森病患者数量将激增至1050万人，成为全球该病患者数量的“峰值区域”。

更为值得关注的是，近年来帕金森病呈现出年轻化趋势。今年3月，北京天坛医院专家团队在《BMJ》期刊发表的研究显示，在2021年至2050年间，20至40岁人群的帕金森病患病率增长速度将最为迅猛。

01 帕金森病的传统治疗困境

帕金森病的核心病理特征是大脑黑质区域多巴胺能神经元的进行性丢失，导致患者出现静止性震颤、肌肉僵直、运动迟缓等运动功能障碍。

长期以来，临床治疗主要依赖药物替代多巴胺或调节神经递质，但难以逆转神经元损伤；传统手术治疗则存在适用范围有限、效果易衰减等局限。

多巴胺能疗法仍是当前核心治疗方案。左旋多巴作为金标准药物，通过血脑屏障转化为多巴胺，但长期使用会导致异动症等并发症。

非多巴胺能药物如NMDA受体拮抗剂金刚烷胺可改善异动症，腺苷A2A受体拮抗剂则减少“关期”时间。手术干预中，脑深部电刺激（DBS）能显著改善晚期患者运动症状，但可能引发认知障碍等副作用。

02 干细胞技术带来新希望

随着再生医学的发展，干细胞技术为解决帕金森病治疗难题带来了新的方向。人诱导多能干细胞（iPSC）技术的兴起， particularly为帕金森病的根治性治疗带来了突破性可能。

人诱导多能干细胞（Human Induced Pluripotent Stem Cells，简称iPSC）是通过基因重编程技术，将皮肤、血液等普通体细胞“逆转”至具有无限自我更新能力和多向分化潜能的干细胞状态。

其核心优势在于：伦理兼容性高（无需依赖胚胎干细胞）；分化潜能强（可定向分化为多巴胺能神经细胞）；个性化潜力大（降低免疫排斥风险）。

在神经退行性疾病领域，iPSC被视为“修复受损神经环路的理想种子”，通过定向分化为缺失的功能神经元，可直接补充病变丢失的细胞，从病理根源改善疾病症状。

03 临床研究进展与突破

目前，基于iPSC技术的帕金森病治疗研究已经取得了显著进展。干细胞技术解决了胎儿组织移植的伦理瓶颈。

hPSC分化的中脑多巴胺能神经元在动物模型中展现功能整合，京都大学团队使用HLA匹配iPSC来源细胞移植后，患者18F-DOPA摄取增加44.7%，运动评分改善20.4%。

MSK-DA01（hESC衍生）的I期试验也证实了安全性。

NCR201注射液是目前国内自主研发的一种基于人诱导多能干细胞定向分化而来的多巴胺能神经前体细胞治疗产品。

其技术路径为：从健康供体体细胞诱导生成iPSC，通过精准调控分化条件，使其定向分化为具有功能活性的多巴胺能神经前体细胞，再通过微创移植技术植入患者大脑黑质区域，实现受损神经环路的修复。

早期临床研究已取得显著突破，PET/CT影像学检查明确显示：患者移植区域出现明显的多巴胺能功能信号增强，证实了移植细胞的存活与功能整合。

首批接受治疗的帕金森病患者在半年随访中展现出卓越的临床获益：每日GoodON时间（无麻烦性运动障碍的“开期”）较治疗前平均提升89.5%，大幅延长患者自主活动时长；多名患者实现“关期完全消失”；关期MDS-UPDRSIII评分最高改善52.9%；Hoehn-Yahr分期最高下降2级。

随着医学进步，帕金森病的治疗正从“症状控制”转向“多靶点精准干预”，进而实现“全程管理”，帮助患者重塑有尊严的生活。

干细胞治疗技术的发展为帕金森病患者带来了新的希望，尤其是iPSC技术的应用，有望实现从症状控制到神经修复的范式转变。

对于普通人群来说，关注帕金森病的早期症状，保持健康生活方式，避免环境危险因素，定期体检，是预防和早期发现帕金森病的重要措施。