当前中国已有6个干细胞疗法项目处于关键的临床III期试验阶段，这预示着干细胞药物领域正经历重要转折点。

临床III期是药物审批前的最终门槛，成功通过意味着该疗法在较大人群中证实了其安全性及有效性。这些进入后期研发的管线数量显著超过以往，集中反映了十余年技术积累的成果开始进入收获期。

从研发进程推算，若进展顺利，这批药物有望于2026-2027年间快速获得批准上市，从而形成国内干细胞治疗领域的首个显著上市高潮。这将是本领域从探索走向成熟商业化的重要里程碑。

驱动这一高潮的核心因素包括：技术的持续优化（如细胞生产标准化、质量控制提升）、监管路径的逐步明晰（如FDA设立的再生医学先进疗法认定RMAT加速审批）、以及巨大未满足临床需求的推动。首批商业化产品的落地将极大提振行业信心，并为后续更多管线铺平道路，开启细胞治疗的新时代。

一、骨关节疾病领域

1. AlloJoin®（异体脂肪间充质干细胞注射液）

申办机构：西比曼生物科技（CBMG）

适应症：膝骨关节炎（Kellgren-Lawrence II-III级）

研发进展：

III期启动：2023年4月，为国内首个针对膝骨关节炎进入III期临床的干细胞药物。

当前状态：尚未开始招募（截至2025年7月），计划样本量约60例。

试验设计：

多中心、随机、双盲、阳性对照，对照药为玻璃酸钠（传统关节润滑剂）。

主要终点：

WOMAC评分改善（48周）：评估关节疼痛与功能恢复。

MRI软骨定量分析（24周）：检测软骨体积变化（次要终点延伸至104周）。

前期数据：II期96周随访显示：

疼痛缓解率较对照组提升40%，软骨磨损速度减缓32%。

未报告严重不良反应，安全性良好。

2. IxCell hUC-MSC-O（人脐带间充质干细胞注射液）

申办机构：上海爱萨尔生物科技

适应症：原发性膝骨关节炎（同K-L II-III级）

研发进展：

III期启动：2023年8月，计划入组368例（国内最大规模膝骨关节炎干细胞III期试验）。

登记状态：尚未在药物临床试验平台公示（企业披露已启动）。

作用机制：

通过旁分泌TGF-β、IL-10等因子调节关节免疫微环境，促进软骨细胞再生。

试验创新点：

采用 “四盲法”设计（研究者、受试者、统计师、申办方均设盲），对照药为生理盐水。

预期优势：单次注射疗效可持续12个月以上（II期数据）。

二、克罗恩肛瘘

3. 异体脂肪间充质干细胞注射液（DK001）

申办机构：江苏得康生物

适应症：非活动性/轻度活动性克罗恩病复杂性肛瘘

研发进展：

III期状态：2024年2月获CDE临床试验默示许可（受理号CXSL2400111），正在招募，计划入组240例（已入组1例）。

作用机制：

抑制Th1/Th17炎症通路，促进Treg细胞增殖，加速瘘管愈合。

临床前证据：

大鼠模型显示：高、中、低剂量组疗效呈正相关，炎症因子TNF-α降低50%以上。

4. 人源TH-SC01细胞注射液

申办机构：江苏拓弘康恒

适应症：克罗恩病复杂性肛瘘（同类型适应症）

研发进展：

III期启动：2025年6月获组长单位伦理批准，全国多中心同步入组（计划240例，已入组1例）。

国际认可：2025年7月获AOCC大会 “最佳壁报奖”，I/II期数据获全球专家高度评价。

核心数据（I/II期）：

肛瘘闭合率：试验组 vs 对照组为68% vs 32%（p<0.01）。

安全性：无严重不良反应，细胞制剂稳定性达144小时（支持临床灵活应用）。

三、肝衰和GVHD

5. 注射用间充质干细胞（脐带）

申办机构：昂赛细胞（汉联药业子公司）

适应症：慢加急性肝衰竭（ACLF）

研发进展：

全球地位：国际首个针对ACLF适应症进入临床试验的干细胞药物（2021年IND获批）。

III期阶段：2025年3月启动IIb/III期研究，联合西京医院等20家顶尖机构。

机制与潜力：

通过抗炎与肝组织修复改善肝功能，II期数据显示28天生存率提升25%。

6. 人原始间充质干细胞（普迈托赛）

申办机构：天津麦迪森（北京协和医学院技术支持）

适应症：移植物抗宿主病（GVHD）

研发进展：

III期启动：2023年7月，目标入组100例骨髓移植后GVHD患者。

技术背景：依托协和医学院基础所技术，定位为“货架型”干细胞药物（无需配型）。

四、研发趋势与核心突破

1. 膝骨关节炎领域

技术路线对比：

脂肪来源（AlloJoin®）：优势在于规模化制备成熟，侧重结构修复。

脐带来源（IxCell）：分化能力更强，免疫调节作用突出，适合中重度软骨损伤。

临床需求：传统治疗（玻璃酸钠/激素）仅缓解症状，干细胞疗法有望实现功能性逆转。

2. 肛瘘治疗领域

竞争格局：拓弘康恒（TH-SC01）与得康生物（DK001）同赛道竞速

TH-SC01：获国际认证，闭合率数据领先，定位高端市场。

DK001：聚焦免疫调控，成本可控，适合基层推广。

3. 肝衰竭与GVHD

昂赛细胞：全球ACLF治疗空白领域的破局者，若III期成功将改写临床指南。

普迈托赛：解决GVHD患者二线治疗困境，但样本量较小（100例），需扩大验证。